行业资讯

单基因疾病AAV基因治疗的不同给药策略分析

单基因疾病如AADC缺乏症、Tay-Sachs病、Batten病等常导致严重的神经退行性病变，基因治疗为这类疾病提供了潜在的解决方案。腺相关病毒（AAV）载体因其对神经元等细胞的高效转导能力和长期基因表达特性，成为基因治疗的重要工具。

2025-03-11

首次解析：全长糖蛋白激素受体信号复合物的结构及作用机制

促黄体素（luteinizing hormone，LH）和绒毛膜促性腺激素（chorionic gonadotropin，CG）是糖蛋白激素（glycoprotein hormones，GPH），调控着下丘脑-垂体-性腺轴的关键生理功能，如人体的性别发育和第二性征的发育与维持等。

2025-01-07

激素和变构激动剂共同介导的促卵泡刺激素受体激活机制

促卵泡激素（follicle-stimulating hormone, FSH）由垂体分泌，通过卵泡雌激素受体（FSHR）发挥作用,从而刺激雌激素产生、卵巢卵泡成熟以及精子生成。研究表明，FSH-FSHR信号传导异常会导致严重的疾病，特别是不孕症和卵巢过度刺激综合征（OHSS）。

2024-11-28

乙肝造模新工具AAV-HBV-1.04 |（独家授权）新型HBV cccDNA小鼠模型加速推进抗乙肝药物研发进程

乙型肝炎病毒（hepatitis B virus, HBV）是肝硬化(cirrhosis)和肝细胞癌（hepatocellular carcinoma, HCC）的主要病因。目前，全球约有超20亿人感染过HBV，其中2.96亿人（约占总人口3.7%）患有慢性HBV感染，每年可导致全球约82万人死于肝硬化和HCC并发症。

2024-11-28

癫痫基因治疗的最新研究进展和现状

癫痫（epilepsy），一种常见的神经系统疾病，其发病机制复杂，且难治性癫痫往往缺乏有效的治疗方法。据统计，中国约有超900万癫痫患者，并正在以每年40万人的速度递增，是全球范围内重要的公共卫生问题。

2024-11-11

激酶研究进展：人类疾病中的激酶突变和激酶药物发展概况

激酶基因家族中的突变是导致多种疾病的基础。特定激酶突变所表现出的组织和器官特异性可以为早期胚胎发育中的器官生成或系统发育提供线索。在氨基酸和蛋白质结构域中识别关键的突变位点，以及单个激酶基因中不同表型的范围，为各种遗传性疾病和癌症的临床研究提供了深入了解。

2024-10-28

慢性乙型肝炎病毒感染的最佳管理实践和长期治愈前景

2024-10-22

病毒样颗粒VLP疫苗的临床研究进展

病毒样颗粒（virus-like particles, VLPs）在过去的二十年中引起了人们的广泛关注。截至目前，VLP疫苗已被获批用于预防三种传染性病原体——乙型肝炎病毒（HBV）、人乳头瘤病毒（HPV）和戊型肝炎病毒(HEV)，这些疫苗因其高效性和长效免疫应答而受到青睐。科研人员正在开发来自不同病毒（包括感染人类、动物、植物和细菌）的VLPs，以期用作独立疫苗或疫苗平台。

2024-10-17

病毒样颗粒VLPs疫苗研究进展——从实验室走向临床

病毒样颗粒（Virus-like particles，VLPs），最初被设计用于原子层面上解析病毒结构，随后被广泛应用于多种预防性疫苗的开发中，包括乙型肝炎病毒（HBV）、人乳头瘤病毒（HPV）以及戊型肝炎病毒（HEV）等。近年来，VLPs在医疗领域的应用也逐步拓展，不仅在治疗性疫苗（针对炎症、疼痛、过敏、肿瘤等）的研究中取得显著进展，而且在作为药物递送载体的应用上也展现出了巨大的潜力。

2024-09-18